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作者 標題 [新聞] 史上最貴藥物！美FDA批准定價280萬美元的
時間 Thu Aug 18 20:48:27 2022
原文標題：史上最貴藥物！美FDA批准定價280萬美元的基因療法
原文連結：新浪財經
發布時間：2022年08月18日 17:42
記者署名：
原文內容：
財聯社8月18日訊（編輯 牛占林）美東時間周三，美國食品藥品監督管理局（FDA）批准
了藍鳥生物公司的Zynteglo基因療法，該療法可用於治療因患β-地中海貧血症而需要定
期輸血的患者。不過這種療法定價高達280萬美元（約合1900萬人民幣），使其成為了全
球最昂貴的藥物，這也意味著沒有多少患者能夠負擔得起。
了藍鳥生物公司的Zynteglo基因療法，該療法可用於治療因患β-地中海貧血症而需要定
期輸血的患者。不過這種療法定價高達280萬美元（約合1900萬人民幣），使其成為了全
球最昂貴的藥物，這也意味著沒有多少患者能夠負擔得起。
周四美股盤前，藍鳥生物漲逾12%。
β-地中海貧血症會干擾血紅蛋白的產生，是目前世界上最常見的遺傳性疾病之一，
但針對這種疾病的治療手法十分有限，輸血和去鐵治療在目前仍是重要的治療方法。
而Zynteglo是一款基於藍鳥生物LentiGlobin平台的慢病毒基因療法，是一種一次性
療法，首先從患者骨髓中提取造血幹細胞，然後通過慢病毒將β-珠蛋白基因的功能添加
到患者自身造血幹細胞中，恢復血紅蛋白生成。
療法，首先從患者骨髓中提取造血幹細胞，然後通過慢病毒將β-珠蛋白基因的功能添加
到患者自身造血幹細胞中，恢復血紅蛋白生成。
藍鳥生物首席執行官Andrew Obenshain表示，FDA對Zynteglo的批准為β-地中海貧血
患者提供了新的可能，並能改善他們的日常生活方式，也標誌著基因治療領域的一個里程
碑事件。
患者提供了新的可能，並能改善他們的日常生活方式，也標誌著基因治療領域的一個里程
碑事件。
”作為第一個在美國獲批用於治療β-地中海貧血的基因療法，我們正在迎來一個新
時代，在這個時代，基因療法有望改變現有的治療模式，以治療目前需要終生護理的疾病
。“
時代，在這個時代，基因療法有望改變現有的治療模式，以治療目前需要終生護理的疾病
。“
治療成本下降一半多
Obenshain還分析稱，β-地中海貧血症患者終生護理的成本大約640萬美元，而他們
的療法定價280萬美元，相對而言更加合算。
馬薩諸塞州總醫院的首席研究員Hanny Al-Samkari博士指出，藍鳥生物的Zynteglo基
因療法不適用於病情相對較輕的患者。這種療法首先需要患者接受高強度的化療，這可能
會使他們面臨不孕不育和癌症的風險。
因療法不適用於病情相對較輕的患者。這種療法首先需要患者接受高強度的化療，這可能
會使他們面臨不孕不育和癌症的風險。
但Al-Samkari也表示，Zynteglo仍然代表著一項重大的科學成就，並估計約有三分之
一的β-地中海貧血症患者可能會從這種療法中受益。
藍鳥生物表示，如果在患者接受治療後兩年內療法不起作用，其將向私人和商業健康
保險公司報銷高達80%的治療費用。
藍鳥生物稱，美國大約有1500名依賴輸血的β-地中海貧血症患者，其中估計有850人
在身體狀況方面可接受Zynteglo基因療法。
並非全無風險
近年來，隨著基因療法的出現，價值百萬美元的藥物療法變得越來越普遍。在2019年
，諾華(85.22, -0.60, -0.70%)公司推出了針對嬰兒肌肉萎縮症的Zolgensma基因療法，
人均治療費用為210萬美元，成為當時美國最昂貴的藥物。去年，美國FDA批准Rethymic，
這是一種由Enzyvant Therapeutics生產、用於治療小兒先天性無胸腺症的藥物。根據研
究藥物價格趨勢的非營利組織46Brooklyn Research數據，其上市價格約為270萬美元。
，諾華(85.22, -0.60, -0.70%)公司推出了針對嬰兒肌肉萎縮症的Zolgensma基因療法，
人均治療費用為210萬美元，成為當時美國最昂貴的藥物。去年，美國FDA批准Rethymic，
這是一種由Enzyvant Therapeutics生產、用於治療小兒先天性無胸腺症的藥物。根據研
究藥物價格趨勢的非營利組織46Brooklyn Research數據，其上市價格約為270萬美元。
此外，基因療法也不是全無風險，就在上周，諾華公司發布消息稱：其用於治療肌肉
萎縮症的基因治療藥物Zolgensma導致兩名兒童死亡，死亡原因為急性肝功能衰竭，這也
是這款藥物首次出現這種事故。
萎縮症的基因治療藥物Zolgensma導致兩名兒童死亡，死亡原因為急性肝功能衰竭，這也
是這款藥物首次出現這種事故。
諾華公司在電子郵件聲明中表示：“雖然這是重要的安全信息，但它不是一個新的安
全信號，我們堅信Zolgensma的總體風險狀況良好。迄今為止，它已被用於治療全球2300
多名患者，包括臨床試驗、管控給付項目和商用情景。”
全信號，我們堅信Zolgensma的總體風險狀況良好。迄今為止，它已被用於治療全球2300
多名患者，包括臨床試驗、管控給付項目和商用情景。”
心得/評論：
https://i.imgur.com/ugeOC5q.jpg
![[圖]](https://i4.disp.cc/imgur/ugeOC5q.jpg)
雖然未來這種基因療法會越來越多
但就不知道會不會賺錢
畢竟研發成本一定很高
療程才需要開到如此高價格
但這麼高的價格等於限制了自己的市場
更別說這些罕見疾病本來市場就超級小眾
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※ 文章網址: https://www.ptt.cc/bbs/Stock/M.1660826910.A.57B.html
推 : 前陣子治療癌症那個好像也是基因療法1F 08/18 20:50
推 : 付的起有多少 又不是跟台灣一樣有健保2F 08/18 20:52
推 : 保護傘 T病毒!!3F 08/18 20:53
→ : 付不付得起一回事 怕就怕付了然後失敗4F 08/18 20:55
推 : 健保才不可能給付這種的，尼還是要自費5F 08/18 20:57
推 : 好像實體癌症 都沒用6F 08/18 20:59
推 : New Type!7F 08/18 21:01
推 : 懶較公司？8F 08/18 21:08
推 : 乾細胞………9F 08/18 21:18
→ : 太高價了，健保吃不下來，但是癌症險吃得下。10F 08/18 21:24
推 : 也不是這樣說 越先進的醫療技術需要越大的基數11F 08/18 21:26
→ : 可是呢 這麼高昂的醫療費用會去限制基數
→ : 反而會讓需要證明有用跟普及的時間增加
→ : 可是呢 這麼高昂的醫療費用會去限制基數
→ : 反而會讓需要證明有用跟普及的時間增加
→ : 原來是懶覺生物14F 08/18 21:43
推 : 乾細胞 乾的細胞15F 08/18 21:46
推 : 好，明天一律藥華藥先噴是嗎？16F 08/18 21:50
→ : 台灣癌症險保到上億的人家會多?17F 08/18 21:51
→ : 有保的大概也就幾百萬?
→ : 有保的大概也就幾百萬?
推 : 藍鳥咖啡水表示：.......19F 08/18 22:00
→ : 懶叫20F 08/18 22:16
→ : 癌症只有在老人群裡比例高些?21F 08/18 22:21
推 : 這類公司都是佛心來著，罕見疾病的藥物其實不太賺錢22F 08/18 22:22
→ : ，願意燒錢去做要很有勇氣
→ : ，願意燒錢去做要很有勇氣
推 : 研發真的花錢沒辦法，像新冠這種大家都要防的半年24F 08/18 22:26
→ : 就研發，真的不是不做是錢不夠
→ : 就研發，真的不是不做是錢不夠
推 : 乾細胞?26F 08/18 23:03
→ : 台灣的FDA孤兒藥唯一線藥物的公司就被酸的要死27F 08/18 23:17
推 : 台灣輸血成本那麼低根本在台灣搞不起來28F 08/18 23:26
推 : 因為病例很罕見，所以為了研究會有機構買單，很小29F 08/18 23:45
→ : 機率剛好會是很有錢又罕見疾病又剛好有療法的
→ : 機率剛好會是很有錢又罕見疾病又剛好有療法的
推 : 早期癌症險很便宜但是也不會保到10單位以上吧31F 08/19 00:21
※ 編輯: TyuzuChou (61.65.51.19 臺灣), 08/19/2022 01:12:24推 : 其實很快，約20年前就有這類新聞，當時說要能治療還32F 08/19 08:02
→ : 需百年以上，我就在想以科技進步的速度不知會縮短多
→ : 少
→ : 需百年以上，我就在想以科技進步的速度不知會縮短多
→ : 少
推 : 基因療法，算是逆天改命了35F 08/19 11:33
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